CRISPR: Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats

Bakterilerin, insanlardaki gibi bir bağışıklık sistemlerinin olmamasına mukabil, istilacı virüslere karşı özel savunma sistemleri vardır. Bakteri içine giren; İstilacı virüs DNA’sını tesbit için, bakterilerde, CRISPR denilen bir sistem mevcuttur. Virüs DNA’sı, bu CRISPR zincirlerine bağlandığında, DNA kesen bir enzim olan Cas9 ( CRISPR associated) ile parçalanır ve etkisiz hale getirilir.

Bu CRISPR/Cas9 gen-yazılım aracının kullanımı ile, hastalıklı insan genleri arasına, uygun RNA'ların yerleştirilmesi mümkün olacaktır. Bu sayede, şimdilik tedavisi mümkün olmayan, genetik hastalıklarda bu şekilde tedavi edilebileceklerdir.

USA’da M.I.T.’den Feng Zhang bu konu ile 2014’de patent almıştır. (U.S. 8697359)
Ayrıca, Harvard Medical School’dan; George Church, Prashant Mali ve Luhan Yang tarafından; CRISPR/Cas9 gen-yazılım sistemi kullanılarak, insanlarda bazı özel genleri açıp-kapayan bir sistem geliştirilmistir. (WO 2014 099750)

CART: Chimeric Antigen Receptor T-cell
(Chimaera: Mitolojide, 2 farklı hayvan kısımlarından ibaret olan canlı)

Vücüdumuz, devamlı bir şekilde, uyanık bir savunma grubu ile gözetim altında tutulur. Bu savunma sisteminin, süper elemanları, gerektiğinde, istilacının tehlike derecesine göre, engeller yaratarak ve gerekiyorsa, savaşarak mücadele ederler.

T-hücreleri denilen bu lökositler, dışarıdan gelen davetsiz patojenlere karşı ve sağlıksız yapıda olan, kendi hücrelerimizden bizleri korurlar. Her ne kadar, çok başarılı olsalarda, bu savaşçıların bazı zaafları vardır. Kanser hücrelerinin, bu savaşçılara karşı özel, “görünmezlik kalkanları“ vardır ve T-hücrelerinin sıkı takibinden kaçabilmektedirler.

Kanserli hastaların lökositlerine, kanser dokusunu fark edebilme özelliği kazandırıldığında, bilhassa lösemi çeşitlerinin tedavisi mümkün olmaktadır.

5 aşamada yapılan bu tedavi:

1-    Hastanın kanı bir makinaya bağlanmakta ve alınan kandaki lökositler ayrılıp, geri kalan kısım tekrar hastaya verilmektedir.
2-    Alınan lökositlerin içine, inactive edilmiş, HIV/AIDS virüsleri kullanılarak CAR antikorları sokulur. Bu CAR’lar, her kanser türüne karşı özel antikorlar ihtiva ederler.
3-    Yeniden programlanmış olan bu T-hücreleri, bir bioreaktor’de, üzerleri anti-CD3 ve anti-CD28 ile kaplanmış ufak manyetik disklerle çoğaltılırlar. Bu işlem; 10 gün kadar sürer. Bu işlemin sonunda, manyetik diskler yıkanarak uzaklaştırılırlar.
4-    Hastaya radyoterapi uygulanır ve vücuttaki eski T-hücreleri azaltılarak yeni T-hücrelerinin vücuda daha rahat uyumu sağlanır.
5-    Yeniden programlanmış T-hücreleri tekrar hastaya geri verilir.

Bu tedavi ile bazı hastaların lösemi hücreleri tamamıyla yok edilmişlerdir. Bazı hastalarda, bu yeni T-hücreleri, bazı yan etkilere sebep olmuşlardır. Bunun da sebebi; gerekli doz bilinmediği için, gereğinden fazla verilen T-hücrelerinin, istenmeyen doku yıkımlarına sebep olmasıdır.

Bu doz ayarlanması her hasta ve her kanser için farklı olduğundan, şimdilik bu sorun, uygulamaya geçebilmenin önundeki tek engeldir. Doz ayarlanması halledildiğinde, kan kanserleri kesin tedavi edilebileceklerdir. Uzak bir zamanda, bu tedavi usulu ile, doku kanserleri de tedavi edilebileceklerdir.